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Therapeutic genome editing by combined viral and non-viral delivery of CRISPR system components in vivo

基因组编辑 Cas9 清脆的 亚基因组mRNA 生物 引导RNA 基因 基因传递 遗传增强 RNA剪接 酪氨酸血症 计算生物学 核糖核酸 基因组 遗传学 细胞生物学 生物化学 酪氨酸
作者
Hao Yin,Chun‐Qing Song,J. Robert Dorkin,Lihua Julie Zhu,Yingxiang Li,Qiongqiong Wu,Angela Park,Junghoon Yang,Sneha Suresh,Aizhan Bizhanova,Ankit Gupta,Mehmet Fatih Bolukbasi,Stephen C. Walsh,Roman L. Bogorad,Guangping Gao,Zhiping Weng,Yizhou Dong,Victor Koteliansky,Scot A. Wolfe,Róbert Langer
出处
期刊：Nature Biotechnology [Nature Portfolio]
日期：2016-02-01 卷期号：34 (3): 328-333 被引量：821
链接
nih.gov nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1038/nbt.3471
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