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Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial
表达高活性Padua因子IX的工程亲肝腺相关病毒载体与预防性糖皮质激素联合应用于血友病B患者的安全性和活性:一项单中心、单臂、1期先导性试验
相关领域
医学 因子IX 不利影响 血友病 内科学 血友病B 血液学 入射(几何) 胃肠病学 外科 血友病A 光学 物理
网址
DOI
10.1016/s2352-3026(22)00113-2 doi
其它 期刊:The Lancet Haematology
作者:Feng Xue; Huiyuan Li; Xia Wu; Wei Liu; Feixu Zhang; et al
出版日期:2022-05-19
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