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 Targeting a Pathogenic Variant Creating an Upstream AUG in the ENG 5′ Untranslated Region with Antisense Oligonucleotides Fails to Restore Protein Expression 用反义寡核苷酸靶向在ENG 5’非翻译区产生上游AUG的致病变体不能恢复蛋白质表达
相关领域
基因敲除
转染
突变体
非翻译区
寡核苷酸
翻译（生物学）
三素数非翻译区
生物
分子生物学
基因沉默
细胞生物学
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基因
内皮糖蛋白
信使核糖核酸
HEK 293细胞
突变蛋白
五素未翻译区
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突变
基因表达
小干扰RNA
化学
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遗传学
基因表达调控
赫拉
上游（联网）
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期刊：Nucleic Acid Therapeutics 作者：Mathilde Doisy; Aris Gaci; Omar Soukarieh; Carole Proust; David-Alexandre Tregouet; et al 出版日期：2025-11-17 |
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