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 Intravenous Delivery of a Gene Therapy Vector that Expresses an Antitransferrin Receptor 1 Nanobody-I2S Fusion Protein Rescued Central Nervous System Lysosomal Burden in Mucopolysaccharidosis II Mice 相关领域
酶替代疗法
遗传增强
转铁蛋白受体
粘多糖病
融合蛋白
转基因
溶酶体贮存病
基因传递
中枢神经系统
粘多糖病Ⅱ型
免疫学
受体
生物
病毒载体
医学
粘多糖病Ⅰ
慢病毒
全身给药
重组DNA
载体（分子生物学）
癌症研究
病毒学
药理学
嵌合体（遗传学）
溶酶体
融合基因
跨细胞
转基因小鼠
基因产物
HEK 293细胞
抗体
细胞疗法
基因靶向
血脑屏障
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期刊：Human Gene Therapy 作者：Wanida Ruangsiriluk; Sarah Melissa P. Jacobo; Andrea Iskenderian; Meera E. Modi; Nancy Chen; et al 出版日期：2025-12-16 |
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