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  Oral iptacopan monotherapy in paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: final 48-week results from the open-label, randomised, phase 3 APPLY-PNH trial in anti-C5-treated patients and the open-label, single-arm, phase 3 APPOINT-PNH trial in patients previously untreated with complement inhibitors 口服iptacopan单药治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症：在抗C5治疗患者中进行的开放标签、随机、3期APPLY-PNH试验和在既往未接受补体抑制剂治疗的患者中进行的开放标签、单臂、3期APPOINT-PNH试验的最终48周结果
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儿科
临床试验
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期刊：The Lancet Haematology 作者：Antonio M. Risitano; Austin Kulasekararaj; Phillip Scheinberg; Alexander Röth; Bing Han; et al 出版日期：2025-05-28 |
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