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 Functional correction of the untreatable CFTR 1717-1G>A mutation through mRNA- and sgRNA-optimized base editing 相关领域
清脆的
基因组编辑
突变
RNA剪接
RNA编辑
生物
核糖核酸
旁观者效应
囊性纤维化跨膜传导调节器
阿波贝克
计算生物学
遗传学
Cas9
电穿孔
信使核糖核酸
终止密码子
HEK 293细胞
细胞生物学
囊性纤维化
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基因
分子生物学
剪接
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转基因
基因组工程
移码突变
选择性拼接
生物信息学
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转移RNA
基因组
突变
斑马鱼
翻译（生物学）
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期刊：Science Translational Medicine 作者：Alessandro Umbach; Annalisa Santini; Mattijs Bulcaen; Daniela Guidone; Giulia Maule; et al 出版日期：2026-04-22 |
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