Systemically delivered lipid nanoparticle-mRNA encoding lysosomal acid β-glucosidase restores the enzyme deficiency in a murine Gaucher disease model

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标题	Systemically delivered lipid nanoparticle-mRNA encoding lysosomal acid β-glucosidase restores the enzyme deficiency in a murine Gaucher disease model
网址	https://doi.org/10.1038/s41434-025-00549-2
DOI	10.1038/s41434-025-00549-2 doi
其它	期刊：Gene Therapy 作者：Yuanqing Liu; Shasha Wang; Yanni Chen; Zhang Zhang; Xiao‐Jiang Quan; et al 出版日期：2025-07-03
求助人	saturn 在 2026-08-21 17:07:50 发布自北京，悬赏 10 积分
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