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 CRISPR/Cas9-mediated promoterless gene targeting reduces lysosome storage in MPS VII mice CRISPR/Cas9介导的无启动子基因靶向减少MPS VII小鼠溶酶体储存
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清脆的
溶酶体
基因组编辑
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细胞生物学
溶酶体贮存障碍
溶酶体贮存病
生物
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引导RNA
基质还原疗法
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病理
疾病
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期刊：Science China Life Sciences 作者：Linlin Shan; Qiongyan He; Weifeng Zhang; Xiaojing Zheng; Junli Zhao; et al 出版日期：2025-07-02 |
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