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Lipid nanoparticles optimized for large RNA cargo and tissue targeting enhance in vivo genome editing
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| 其它 | 2026年9月,加拿大多伦多大学Bowen Li团队在Nature Biotechnology发表题为Lipid nanoparticles optimized for large RNA cargo and tissue targeting enhance in vivo genome editing的研究论文。作者以5.7 kb的腺嘌呤碱基编辑器mRNA作为筛选载荷,从384种可离子化脂质中获得LC-1,并通过配方调整将其用于肝、脑和肺的RNA递送。小鼠实验表明,LC-1可提高报告基因编辑效率,并在Pcsk9、CFTR和Ube3a相关靶点上产生可检测的编辑或转录调节作用。 |
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(2025-6-4)