Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial

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标题	Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial 相关领域医学脊髓性肌萎缩 SMN1型人口临床终点临床试验儿科内科学疾病环境卫生
网址	https://doi.org/10.1016/s1474-4422(21)00251-9
DOI	10.1016/s1474-4422(21)00251-9 doi
其它	期刊：Lancet Neurology 作者：Eugenio Mercuri; Francesco Muntoni; Giovanni Baranello; Riccardo Masson; Odile Boespflüg-Tanguy; et al 出版日期：2021-09-15
求助人	caixiayin 在 2025-11-11 14:32:06 发布自北京，悬赏 10 积分
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