| 标题 |
 In vivo base editing gene therapy for heterozygous familial hypercholesterolemia: a phase 1 trial 相关领域
家族性高胆固醇血症
PCSK9
医学
不利影响
遗传增强
体内
临床试验
内科学
胆固醇
基因组编辑
药理学
内分泌学
脂蛋白
临床研究阶段
载脂蛋白B
低密度脂蛋白受体
杂合子优势
遗传性疾病
肿瘤科
队列
生物信息学
临床意义
基因
肝酶
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| 其它 |
期刊：Nature Medicine 作者：Ping Wan; Siyuan Tang; Dongni Lin; Yuming Lu; Mei Long; et al 出版日期：2026-03-01 |
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