In vivo base editing gene therapy for heterozygous familial hypercholesterolemia: a phase 1 trial

家族性高胆固醇血症 PCSK9 医学 不利影响 遗传增强 体内 临床试验 内科学 胆固醇 基因组编辑 药理学 内分泌学 脂蛋白 临床研究阶段 载脂蛋白B 低密度脂蛋白受体 杂合子优势 遗传性疾病 肿瘤科 队列 生物信息学 临床意义 基因 肝酶
作者
Ping Wan,Siyuan Tang,Dongni Lin,Yuming Lu,Mei Long,Ling Xiao,Yanhong Jiang,Jiaoyang Liao,Xiaoying Ma,Ying Liu,Wensu Yu,Michael Ott,Zi Jun Wang,Yuxuan Wu,Taihua Yang,Qiang Xia
出处
期刊:Nature Medicine [Nature Portfolio]
卷期号:32 (3): 1045-1051 被引量:14
标识
DOI:10.1038/s41591-026-04254-4
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