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标题
Systemically delivered lipid nanoparticle-mRNA encoding lysosomal acid β-glucosidase restores the enzyme deficiency in a murine Gaucher disease model
全身递送的编码溶酶体酸β-葡萄糖苷酶的脂质纳米颗粒-mRNA恢复鼠戈谢病模型中的酶缺乏
相关领域
溶酶体贮存病 酶 遗传增强 溶酶体 生物 信使核糖核酸 葡萄糖脑苷酶 疾病 高切氏病 酶替代疗法 病毒学 生物化学 药理学 基因 医学 内科学
网址
https://doi.org/10.1038/s41434-025-00549-2
AI链接 nih.govdoi.org
DOI
10.1038/s41434-025-00549-2 doi
其它 期刊：Gene Therapy
作者：Y-R Liu; Shasha Wang; Yanni Chen; Zhang Zhang; Xiao‐Jiang Quan; et al
出版日期：2025-07-03
求助人
Jojin 在 2025-07-25 07:42:54 发布自上海，悬赏 10 积分
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