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 AAV-based gene therapy ameliorates neurological deficits in a mouse model of childhood-onset neurodegeneration with cerebellar atrophy (CONDCA) 基于AAV的基因治疗改善儿童期神经变性伴小脑萎缩（CONDCA）小鼠模型的神经功能缺损
相关领域
神经退行性变
腺相关病毒
遗传增强
神经科学
萎缩
脊髓性肌萎缩
转基因
生物
转基因小鼠
医学
小脑
基因
病理
载体（分子生物学）
遗传学
疾病
重组DNA
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期刊：Molecular Therapy 作者：Hiroko Wada; Noriyuki Hama; Koichi Hasegawa; Chie Takamuku; Mieko Yoshida; et al 出版日期：2025-08-01 |
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