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AAV-based gene therapy ameliorates neurological deficits in a mouse model of childhood-onset neurodegeneration with cerebellar atrophy (CONDCA)

神经退行性变腺相关病毒遗传增强神经科学萎缩脊髓性肌萎缩转基因生物转基因小鼠医学小脑基因病理载体（分子生物学）遗传学疾病重组DNA

作者

Hiroko Wada,Noriyuki Hama,Koichi Hasegawa,Chie Takamuku,Mieko Yoshida,Mika Omura,Asuka Araki,Ken-ichiro Kuwako

出处

期刊：Molecular Therapy [Elsevier BV]
日期：2025-08-01

链接

标识

DOI：10.1016/j.ymthe.2025.07.055

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