Developing Therapeutic Splice-Correcting Antisense Oligomers for Adult-Onset Pompe Disease with c.-32-13T>G Mutation

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标题	Developing Therapeutic Splice-Correcting Antisense Oligomers for Adult-Onset Pompe Disease with c.-32-13T>G Mutation c.-32-13T>G突变成人型Pompe病治疗性剪接纠正反义寡聚体的研制相关领域外显子吗啉 RNA剪接分子生物学外显子跳跃突变选择性拼接成纤维细胞剪接位点突变信使核糖核酸剪接生物癌症研究基因核糖核酸化学遗传学细胞培养斑马鱼
网址	https://doi.org/10.1007/978-1-0716-2772-3_14 AI链接 nih.govdoi.org
DOI	10.1007/978-1-0716-2772-3_14 doi
其它	期刊：Methods in molecular biology 作者：Kristin A. Ham; R. Johnsen; Michel Tchan; Steve Wilton; May T. Aung-Htut 出版日期：2022-11-19
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