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 Mini-COMET study: Safety and efficacy data after avalglucosidase alfa dosing for ≥ 145 weeks in participants with infantile-onset Pompe disease (IOPD) who had demonstrated clinical decline or sub-optimal response while receiving alglucosidase alfa Mini-COMET研究：接受alglucosidase alfa给药≥145周的婴儿期庞贝病（IOPD）受试者的安全性和有效性数据，这些受试者在接受alglucosidase alfa治疗期间表现出临床下降或次优反应
相关领域
加药
医学
疾病
临床试验
儿科
内科学
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| 其它 |
期刊：Molecular Genetics and Metabolism 作者：David Kronn; Priya S. Kishnani; James Davison; Anaïs Brassier; Alexander Broomfield; et al 出版日期：2024-01-31 |
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