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Lipid nanoparticle delivery of antisense gapmers attenuates pathology in a mouse model of facioscapulohumeral muscular dystrophy
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作者
Saeed Anwar,
Karen Ying Tung Chan,
Abdullah Zia,
Samuel L. Beck,
Hidenori Moriyama,
Kenji Rowel Q. Lim,
Md Nur Ahad Shah,
Umme Sabrina Haque,
Rika Maruyama,
Dominik Witzigmann,
Yusuke Echigoya,
Darko Bosnakovski,
Michael Kyba,
Pieter R. Cullis,
Toshifumi Yokota
出处
期刊：
Molecular Therapy
[Elsevier BV]
日期：2026-05-01
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1016/j.ymthe.2026.05.010
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