Current and future delivery systems for engineered nucleases: ZFN, TALEN and RGEN

转录激活物样效应核酸酶 锌指核酸酶 清脆的 基因组编辑 基因组工程 生物 计算生物学 Cas9 遗传学 基因靶向 基因
作者
Qurrat Ul Ain,Jee Young Chung,Yong‐Hee Kim
出处
期刊:Journal of Controlled Release [Elsevier BV]
卷期号:205: 120-127 被引量:111
标识
DOI:10.1016/j.jconrel.2014.12.036
摘要

Gene therapy by engineered nucleases is a genetic intervention being investigated for curing the hereditary disorders by targeting selected genes with specific nucleotides for establishment, suppression, abolishment of a function or correction of mutation. Here, we review the fast developing technology of targeted genome engineering using site specific programmable nucleases zinc finger nucleases (ZFNs), transcription activator like nucleases (TALENs) and cluster regulatory interspaced short palindromic repeat/CRISPR associated proteins (CRISPR/Cas) based RNA-guided DNA endonucleases (RGENs) and their different characteristics including pros and cons of genome modifications by these nucleases. We have further discussed different types of delivery methods to induce gene editing, novel development in genetic engineering other than nucleases and future prospects.

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