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‘Safe harbor’ gene therapy approach may have first success
遗传增强
基因
肝酶
生物
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内分泌学
作者
Jocelyn Kaiser
出处
期刊：
Science
[American Association for the Advancement of Science]
日期：2025-01-16
卷期号：387 (6731): 234-235
被引量：1
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1126/science.adv9833
摘要
An obscure gene editor was used to restore a missing liver enzyme in an infant with a devastating metabolic condition.
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