73. Enhanced Engineering of Chimeric Antigen Receptor (CAR)-Modified T Cells Using Non-Viral Sleeping Beauty Transposition from Minicircle Vectors

作者
Razieh Monjezi,Csaba Miskey,Tea Gogishvili,Martin Schleef,Marco Schmeer,Julia Wegner,Hermann Einsele,Zoltán Ivics,Michael Hudecek
出处
期刊:Molecular Therapy [Elsevier BV]
卷期号:24: S31-S32
标识
DOI:10.1016/s1525-0016(16)32882-9
摘要

Adoptive therapy with T cells that were modified with gamma-retroviral and lentiviral (LV) vectors to express a CD19-specific chimeric antigen receptor (CAR) has shown remarkable efficacy in pilot clinical trials. However, there are persistent concerns with the use of viral vectors with regard to safety, as well as the cost and scale of vector production required for making CAR T-cell therapy available to patients on a global level. In this study, we have refined non-viral Sleeping Beauty (SB) transposition to provide an effective and broadly applicable gene-transfer strategy with superior safety profile.

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