脊髓性肌萎缩
形状记忆合金*
医学
脊髓损伤
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疾病
作者
Eugenio Mercuri,Nina Barišić,Odile Boespflüg-Tanguy,Nicolas Deconinck,Anna Kostera‐Pruszczyk,Riccardo Masson,Elena Mazzone,A. Nascimento,Kayoko Saito,D. Vlodavets,Carole Vuillerot,Sabine Fuerst‐Recktenwald,Sibylle Fuhrer,Marianne Gerber,Ksenija Gorni,Heidemarie Kletzl,Carmen Martín,Wai Yin Yeung,John Day
出处
期刊：Neurology
[Lippincott Williams & Wilkins]
日期：2020-04-14
卷期号：94 (15_supplement)
被引量：23
标识
DOI：10.1212/wnl.94.15_supplement.1260
摘要
To determine the safety and efficacy of risdiplam (RG7916) in patients with Type 2 or non-ambulant Type 3 spinal muscular atrophy (SMA) treated for 12 months during confirmatory Part 2 of the SUNFISH study.
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