Efficacy and safety of targeted therapies in VEXAS syndrome: retrospective study from the FRENVEX

医学 内科学 中止 不利影响 靶向治疗 托法替尼 胃肠病学 类风湿性关节炎 癌症
作者
Jérôme Hadjadj,Yann Nguyen,Dalila Mouloudj,R. Bourguiba,Maël Heiblig,Hassina Aloui,Chloé McAvoy,Valentin Lacombe,Samuel Ardois,Corrado Campochiaro,Alexandre Maria,Cyrille Coustal,Thibault Comont,Estibaliz Lazaro,François Lifermann,G. Le Guenno,Hervé Lobbes,Vincent Grobost,R. Outh,J. Campagne
出处
期刊:Annals of the Rheumatic Diseases [BMJ]
卷期号:83 (10): 1358-1367 被引量:47
标识
DOI:10.1136/ard-2024-225640
摘要

Vacuoles, E1 enzyme, X-linked, autoinflammatory and somatic (VEXAS) syndrome is an adult-onset autoinflammatory disease associated with somatic ubiquitin-like modifier-activating enzyme 1 (UBA1) mutations. We aimed to evaluate the efficacy and safety of targeted therapies.
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