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作者
Lorenzo Perilli,Alessandro Ferretti,Antonella Riva,Salvatore Grosso,Alberto Verrotti,Pasquale Striano
标识
DOI:10.1080/17512433.2026.2652967
摘要
Progress depends on early etiological diagnosis and timely, mechanism-informed therapy. Future advances require expanded genomic testing, natural history studies, mechanism-based biomarkers, and innovative trial designs tailored to complex pediatric populations.
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