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Trial of Beremagene Geperpavec (B-VEC) for Dystrophic Epidermolysis Bullosa

医学 皮肤病科 大疱性表皮松解症
作者
Shireen V. Guide,Mercedes E. González,Işın Sinem Bağcı,Brittani Agostini,Hubert Chen,Gloria Feeney,Molly Steimer,Binoy Kapadia,Kunju Sridhar,Lori Quesada Sanchez,Franshesca Gonzalez,Matthew Van Ligten,Trevor J. Parry,Surya Chitra,Lisa A. Kammerman,Suma Krishnan,M. Peter Marinkovich
出处
期刊:The New England Journal of Medicine [Massachusetts Medical Society]
卷期号:387 (24): 2211-2219 被引量:165
标识
DOI:10.1056/nejmoa2206663
摘要

Complete wound healing at 3 and 6 months in patients with dystrophic epidermolysis bullosa was more likely with topical administration of B-VEC than with placebo. Pruritus and mild systemic side effects were observed in patients treated with B-VEC. Longer and larger trials are warranted to determine the durability and side effects of B-VEC for this disease. (Funded by Krystal Biotech; GEM-3 ClinicalTrials.gov number, NCT04491604.).
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