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Oligodendrocyte-targeted adeno-associated virus gene therapy for Canavan disease in children: a phase 1/2 trial
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重组DNA
作者
P. Leone,
Robert M. Lober,
Jeremy S. Francis,
Olga Borodovitsyna,
Kim M. Cecil,
David Shera,
Christopher G. Janson
出处
期刊：
Nature Medicine
[Nature Portfolio]
日期：2025-09-16
卷期号：31 (11): 3772-3779
被引量：6
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1038/s41591-025-03919-w
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