Betibeglogene autotemcel gene therapy in patients with transfusion-dependent, severe genotype β-thalassaemia (HGB-212): a non-randomised, multicentre, single-arm, open-label, single-dose, phase 3 trial

医学 打开标签 基因型 内科学 输血 随机对照试验 地中海贫血 基因 遗传学 生物
作者
Janet L. Kwiatkowski,Mark C. Walters,Suradej Hongeng,Evangelia Yannaki,Andreas E. Kulozik,Joachim B. Kunz,Martin G. Sauer,Adrian J. Thrasher,Isabelle Thuret,Ashutosh Lal,Tao Ge,Shamshad Ali,Himal L. Thakar,Heidi Elliot,Ankit Lodaya,Ji Hyun Lee,Richard A. Colvin,Franco Locatelli,Alexis A. Thompson
出处
期刊:The Lancet [Elsevier BV]
卷期号:404 (10468): 2175-2186 被引量:38
标识
DOI:10.1016/s0140-6736(24)01884-1
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