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A hybrid piggyBac AAV-transposon and LNP-transposase for treating arginase deficiency: A 100-fold dose reduction compared to AAV alone
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作者
Rachel Xu,
Taryn Diep,
Kiran Singh,
Stuti Bakshi,
Grace F. Wu,
Mimi Lu,
Gloria Tang,
Johannes Schwerk,
Qin Sun,
Johannes Häberle,
Andreas Schulze,
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Martin Poms,
Bonnie E. Jacques,
Joshua J. Rychak,
Sang Hyeon Lee,
Gerald S. Lipshutz
出处
期刊：
Molecular Therapy
[Elsevier BV]
日期：2026-04-01
被引量：1
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.1016/j.ymthe.2026.04.045
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