Delivery of CRISPR/Cas9 by Novel Strategies for Gene Therapy

清脆的 基因组编辑 Cas9 遗传增强 计算生物学 工具箱 生物 基因 计算机科学 遗传学 程序设计语言
作者
Le Wang,Wenfu Zheng,Shaoqin Liu,Bing Li,Xingyu Jiang
出处
期刊:ChemBioChem [Wiley]
卷期号:20 (5): 634-643 被引量:61
标识
DOI:10.1002/cbic.201800629
摘要

Abstract Precise editing of the genome of a living body is a goal pursued by scientists in many fields. In recent years, CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeat)/Cas (CRISPR‐associated) genome‐editing systems have become a revolutionary toolbox for gene editing across various species. However, the low transfection efficiency of the CRISPR/Cas9 system to mammalian cells in vitro and in vivo is a big obstacle hindering wide and deep application. In this review, recently developed delivery strategies for various CRISPR/Cas9 formulations and their applications in treating gene‐related diseases are briefly summarized. This review should inspire others to explore more efficient strategies for CRISPR system delivery and gene therapy.
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