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[Chinese expert consensus on allogeneic hematopoietic stem cell transplantation for cerebral adrenoleukodystrophy (2023)].
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出处
期刊：
PubMed
[National Institutes of Health]
日期：2024-03-25
卷期号：62 (4): 303-309
被引量：1
链接
nih.gov
doi.org
标识
DOI：10.3760/cma.j.cn112140-20231019-00302
摘要
肾上腺脑白质营养不良（ALD）是一种罕见X连锁隐性遗传病，其中脑型ALD（cALD）是最严重的类型，常于儿童期隐匿起病，极易误诊且进展迅速。异基因造血干细胞移植是治疗cALD的有效方法。中华医学会儿科学分会血液学组、神经学组、内分泌遗传代谢学组、放射学分会联合中华儿科编辑委员会组织制定本共识，旨在对cALD患者的诊断、治疗及多学科随访提供指导意见。.
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