Should we consider gene therapy in severe inherited thrombophilia?: Communication from the ISTH SSC subcommittee on Physiological Anticoagulants and Thrombophilia

血栓性 医学 遗传增强 血友病 重症监护医学 儿科 内科学 基因 遗传学 血栓形成 生物
作者
Beverley J. Hunt,Javier Corral,Paolo Simioni
出处
期刊:Journal of Thrombosis and Haemostasis [Elsevier BV]
标识
DOI:10.1016/j.jtha.2023.06.032
摘要

The ongoing progress in the use of gene therapy for the treatment of Haemophilia has sparked interest in the world of thrombophilia. We consider which patients with inherited thrombophilias might in particular benefit from such an approach, mindful of the current risk/benefits of current anticoagulation and the need for some very high risk thrombophilias to receive regular plasma products. We review the current approaches to gene therapy. We conclude that with the current limitations of gene therapy, it is not yet time to conduct trials of gene therapy in our inherited thrombophilic patients, but we will continue to monitor the field with great interest.
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