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AAV mini-dystrophin gene therapy for Duchenne muscular dystrophy: a phase 1b trial

医学 不利影响 杜氏肌营养不良 恶心 内科学 耐受性 临床终点 回廊的 加药 呕吐 肌营养不良蛋白 临床试验
作者
Russell J. Butterfield,Perry B. Shieh,Huihua Li,Michael Binks,Thomas McDonnell,Kelly A. Ryan,Marielle Delnomdedieu,Beth A. Belluscio,Srividya Neelakantan,David Lévy,Pamela F. Schwartz,Edward C. Smith
出处
期刊：Nature Medicine [Springer Nature]
日期：2025-06-27 卷期号：31 (8): 2712-2721 被引量：4
链接
nature.com nih.gov nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1038/s41591-025-03750-3
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