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Development of an AAV-Based Gene Therapy for the Ocular Phenotype of Friedreich’s Ataxia

共济失调 表型 遗传增强 基因 遗传学 生物 医学 生物信息学 神经科学
作者
Hong-Chang Tang,Siddhant Gupte,Emily Xu,Kaitlyn R. Calabro,Hannah Friend,Sean M. Crosson,Diego Fajardo,Zachary Kostamo,Hangning Zhang,Jim Peterson,Fang‐Yu Lin,Zbyněk Kozmík,Cathleen Lutz,Sanford L. Boye,Sanford L. Boye
出处
期刊：Molecular Therapy [Elsevier BV]
日期：2025-10-01
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1016/j.ymthe.2025.10.048
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