Long‐term functional correction of cystathionine β‐synthase deficiency in mice by adeno‐associated viral gene therapy

遗传增强 胱硫醚β合酶 腺相关病毒 同型半胱氨酸尿 人类遗传学 基因 医学 生物 遗传学 载体(分子生物学) 重组DNA 氨基酸 蛋氨酸
作者
Hyung‐Ok Lee,Christiana O. Salami,Dolan Sondhi,Stephen M. Kaminsky,Ronald G. Crystal,Warren D. Kruger
出处
期刊:Journal of Inherited Metabolic Disease [Springer Science+Business Media]
卷期号:44 (6): 1382-1392 被引量:14
标识
DOI:10.1002/jimd.12437
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