转甲状腺素
淀粉样变性
心肌病
医学
心脏淀粉样变性
心脏病学
内科学
限制性心肌病
心力衰竭
作者
Marianna Fontana,John L. Berk,Julian D. Gillmore,Ronald Witteles,Martha Grogan,Brian Drachman,Thibaud Damy,Pablo García‐Pavía,Jörg Täubel,Scott D. Solomon,Farooq H. Sheikh,Nobuhiro Tahara,José González‐Costello,Kenichi Tsujita,Caroline Morbach,Zoltán Pozsonyi,Mark C Petrie,Diego Delgado,Peter van der Meer,Andrew Jabbour
标识
DOI：10.1056/nejmoa2409134
摘要
Transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR-CM) is a progressive, fatal disease. Vutrisiran, a subcutaneously administered RNA interference therapeutic agent, inhibits the production of hepatic transthyretin.
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