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RNAi therapeutic and its innovative biotechnological evolution

RNA干扰 生物 重要事件 药物开发 食品药品监督管理局 医学 生物技术 基因 药理学 核糖核酸 计算生物学 药品 遗传学 历史 考古
作者
Yuhua Weng,Haihua Xiao,Jinchao Zhang,Xing‐Jie Liang,Yuanyu Huang
出处
期刊:Biotechnology Advances [Elsevier BV]
卷期号:37 (5): 801-825 被引量:239
标识
DOI:10.1016/j.biotechadv.2019.04.012
摘要

Recently, United States Food and Drug Administration (FDA) and European Commission (EC) approved Alnylam Pharmaceuticals' RNA interference (RNAi) therapeutic, ONPATTRO™ (Patisiran), for the treatment of the polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis in adults. This is the first RNAi therapeutic all over the world, as well as the first FDA-approved treatment for this indication. As a milestone event in RNAi pharmaceutical industry, it means, for the first time, people have broken through all development processes for RNAi drugs from research to clinic. With this achievement, RNAi approval may soar in the coming years. In this paper, we introduce the basic information of ONPATTRO and the properties of RNAi and nucleic acid therapeutics, update the clinical and preclinical development activities, review its complicated development history, summarize the key technologies of RNAi at early stage, and discuss the latest advances in delivery and modification technologies. It provides a comprehensive view and biotechnological insights of RNAi therapy for the broader audiences.
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