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siRNA and mRNA Therapeutics: A Comprehensive Review of Mechanisms, Delivery Strategies, Clinical Applications, and Future Directions in Precision Pharmacology

小干扰RNA RNA干扰 基因沉默 核糖核酸 计算生物学 小RNA 信使核糖核酸 精密医学 生物信息学 RNA沉默 医学 生物 遗传增强 个性化医疗 基因表达 基因 转化研究 免疫系统 翻译(生物学) 反式siRNA
作者
Ritu Dahiya,Ajay Pal Singh,Pooja Mathur,Laxmi Rani,Ebrahim Ahmed Jaber Al Hatef,Hadeel Khalid Alharbi,Parakh Basist,Sradhanjali Mohapatra,Kanika Goyal
出处
期刊:Current Gene Therapy [Bentham Science Publishers]
卷期号:26
标识
DOI:10.2174/0115665232434772251211065217
摘要

Small interfering RNA (siRNA) and messenger RNA (mRNA) therapeutics represent transformative approaches in precision pharmacology, enabling targeted gene silencing and protein expression, respectively. This review provides a comprehensive analysis of their molecular mechanisms, delivery strategies, clinical applications, and future directions. By leveraging RNA interference for siRNA and translational machinery for mRNA, these therapeutics address previously untreatable diseases, including genetic disorders, cancers, and infectious diseases. Advances in nanoparticle- based delivery systems, such as lipid nanoparticles, have overcome historical barriers like RNA instability and immune activation. Current clinical applications, including FDA-approved therapies, highlight their efficacy, while ongoing challenges, such as off-target effects and scalable production, are discussed. Future directions emphasize personalized medicine, combination therapies, and novel delivery platforms to enhance therapeutic precision and accessibility.
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