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作者
Suk See De Ravin,Linhong Li,Xiaolin Wu,Uimook Choi,Cornell Allen,Sherry Koontz,Janet Lee,Narda Theobald-Whiting,Jessica Chu,Mary Garofalo,Colin L. Sweeney,Lela Kardava,Susan Moir,Angelia Viley,Pachai Natarajan,Ling Su,Douglas B. Kuhns,Kol A. Zarember,Madhusudan V. Peshwa,Harry L. Malech
标识
DOI：10.1126/scitranslmed.aah3480
摘要
CRISPR-mediated gene repair of hematopoietic stem cells from patients with X-linked chronic granulomatous disease resulted in functional human leukocytes in mice after transplantation.
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