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CRISPR-Cas9 gene repair of hematopoietic stem cells from patients with X-linked chronic granulomatous disease

清脆的 慢性肉芽肿性疾病 造血 干细胞 造血干细胞移植 疾病 基因 遗传增强 生物 基因组编辑 免疫学 移植 癌症研究 医学 遗传学 病理 内科学
作者
Suk See De Ravin,Linhong Li,Xiaolin Wu,Uimook Choi,Cornell Allen,Sherry Koontz,Janet Lee,Narda Theobald-Whiting,Jessica Chu,Mary Garofalo,Colin L. Sweeney,Lela Kardava,Susan Moir,Angelia Viley,Pachai Natarajan,Ling Su,Douglas B. Kuhns,Kol A. Zarember,Madhusudan V. Peshwa,Harry L. Malech
出处
期刊:Science Translational Medicine [American Association for the Advancement of Science]
卷期号:9 (372) 被引量:254
标识
DOI:10.1126/scitranslmed.aah3480
摘要

CRISPR-mediated gene repair of hematopoietic stem cells from patients with X-linked chronic granulomatous disease resulted in functional human leukocytes in mice after transplantation.
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