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Development of an AAV-RNAi strategy to silence the dominant variant GNAO1 c.607G>A linked to encephalopathy

沉默 生物 RNA干扰 脑病 病毒学 遗传学 医学 基因 内科学 核糖核酸 哲学 美学
作者
Evgenii A. Lunev,Natalia V. Klementieva,Svetlana G. Vassilieva,Egor A. Volovikov,David Jappy,Irina M. Savchenko,Ekaterina A. Svetlova,Anna V. Polikarpova,Maria Shubina,Danil M Spirin,Ksenia S. Anufrieva,Petr R. Lebedev,V. M. Pokrovsky,Marina Utkina,Viktoriya G. Krut’,Mikhail Sintsov,Sergey Popov,Alexey V. Deykin,Andrei Rozov,Tatiana V. Egorova
出处
期刊：Gene Therapy [Springer Nature]
日期：2025-04-14
链接
nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1038/s41434-025-00532-x
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