Base editing rescue of spinal muscular atrophy in cells and in mice

SMN1型 脊髓性肌萎缩 形状记忆合金* 基因组编辑 生物 表型 突变 运动神经元 遗传学 癌症研究 基因 神经科学 基因组 脊髓 计算机科学 算法
作者
Mandana Arbab,Żaneta Matuszek,Kaitlyn M. Kray,Ailing Du,Gregory A. Newby,Anton J. Blatnik,Aditya Raguram,Michelle F. Richter,Kevin T. Zhao,Jonathan M. Levy,Max W. Shen,W. David Arnold,Dan Wang,Jun Xie,Guangping Gao,Arthur H.M. Burghes,David R. Liu
出处
期刊:Science [American Association for the Advancement of Science]
卷期号:380 (6642) 被引量:100
标识
DOI:10.1126/science.adg6518
摘要

Spinal muscular atrophy (SMA), the leading genetic cause of infant mortality, arises from survival motor neuron (SMN) protein insufficiency resulting from
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