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Long-term outcomes of systemic therapies for Hurler syndrome: an international multicenter comparison

Hurler综合征 医学 酶替代疗法 粘多糖病Ⅰ I型粘多糖病 新生儿筛查 粘多糖病 儿科 队列 造血干细胞移植 移植 亨特综合征 粘多糖病Ⅱ型 随机对照试验 造血细胞 内科学 外科 疾病 干细胞 造血 遗传学 生物
作者
Julie B. Eisengart,Kyle Rudser,Yong Xue,Paul J. Orchard,Weston P. Miller,Troy C. Lund,Ans van der Ploeg,Jean Mercer,Simon Jones,Eugen Mengel,Seyfullah Gökce,Nathalie Guffon,Roberto Giugliani,Carolina Fishinger Moura de Souza,Elsa Shapiro,Chester B. Whitley
出处
期刊：Genetics in Medicine [Springer Nature]
日期：2018-03-08 卷期号：20 (11): 1423-1429 被引量：71
链接
nih.gov eur.nl europepmc.org nih.govdoi.org
标识
DOI：10.1038/gim.2018.29
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