Safety and efficacy of N-acetylmannosamine (ManNAc) in patients with GNE myopathy: an open-label phase 2 study
肌病
医学
不利影响
内科学
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临床研究阶段
临床终点
胃肠病学
临床试验
作者
Nuria Carrillo,May Christine V. Malicdan,Petcharat Leoyklang,Joseph A. Shrader,Galen O. Joe,Christina Slota,John Perreault,John D. Heiss,Bradley Class,Chia‐Ying Liu,Kennan Bradley,Colleen Jodarski,Carla Ciccone,Claire T. Driscoll,Rebecca Parks,Scott Van Wart,Levent Bayman,Christopher S. Coffey,Melanie Quintana,Scott Berry
出处
期刊：Genetics in Medicine [Springer Nature] 日期：2021-07-13卷期号：23 (11): 2067-2075被引量：51
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