| 标题 |
罕见病小样本临床试验的统计设计及其应用
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| 备注 |
R195.1 [医药卫生—卫生统计学]
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| 网址 |
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| DOI |
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| 其它 | 中华流行病学杂志,2024,45(12):1700-1704 机构:南京医科大学公共卫生学院生物统计学系,南京211166 摘要:罕见病由于病例少,难以开展大规模临床试验。本文介绍了几种潜在的可用于罕见病的小样本统计设计,包括交叉设计、自身多阶段交叉设计、随机安慰剂阶段设计、随机撤药设计、成组序贯设计、适应性设计等,讨论这些设计的优缺点及应用场景,进一步讨论了Bayes决策在罕见病临床试验中的优势。旨在为罕见病小样本临床试验的设计和实施提供参考。 |
| 求助人 | |
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(2025-6-4)
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