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 Blocking somatic repeat expansion and lowering huntingtin by RNAi synergize to attenuate Huntington's disease pathogenesis in mice 相关领域
亨廷顿蛋白
基因沉默
体细胞
RNA干扰
三核苷酸重复扩增
癌症研究
生物
转录组
基因敲除
发病机制
细胞生物学
疾病
基因
小发夹RNA
亨廷顿病
HEK 293细胞
亨廷顿蛋白
调节器
突变体
突变
机制（生物学）
蛋白酶体
基因表达调控
遗传学
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| 其它 |
期刊：Science Translational Medicine 作者：Jillian Belgrad; Ashley Summers; C. Landles; Jonathan R. Greene; Sam Hildebrand; et al 出版日期：2026-08-12 |
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