Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial

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标题	Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial
网址	https://doi.org/10.1016/s1474-4422(21)00001-6
DOI	10.1016/s1474-4422(21)00001-6 doi
其它	期刊：Lancet Neurology 作者：John W Day; Richard S. Finkel; Claudia A. Chiriboga; Anne M. Connolly; Thomas O. Crawford; et al 出版日期：2021-03-18
求助人	晶晶在 2026-09-16 21:08:47 发布自贵州，悬赏 10 积分
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