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 Non-neurological, non-skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell-gene therapy (OTL-203) for Hurler syndrome 相关领域
医学
粘多糖病
亨特综合征
造血干细胞移植
Hurler综合征
回顾性队列研究
粘多糖病Ⅰ
队列
干细胞
内科学
外科
祖细胞
前瞻性队列研究
造血
移植
心肌病
溶酶体贮存病
造血干细胞
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腕管综合征
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期刊：Molecular Therapy 作者：Francesca Tucci; María Luz Uria Oficialdegui; Giulia Consiglieri; Matilde Cossutta; Chiara Filisetti; et al 出版日期：2025-09-27 |
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