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  AAV9/MFSD8 gene therapy is effective in preclinical models of neuronal ceroid lipofuscinosis type 7 disease AAV9/MFSD8基因治疗在神经元蜡样脂褐质沉积症7型疾病的临床前模型中有效
相关领域
神经元蜡样脂褐素沉着症
巴顿病
溶酶体贮存病
遗传增强
体内
生物
腺相关病毒
药理学
医学
基因
病理
疾病
载体（分子生物学）
遗传学
重组DNA
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