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 AAV gene therapy LYS-SAF302 demonstrates widespread sulfamidase distribution in primate brain and correction of disease pathology in MPS IIIA mice AAV基因疗法LYS-SAF302证明了灵长类动物大脑中广泛的磺酰胺酶分布和MPS IIIA小鼠疾病病理学的纠正
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期刊：Molecular Genetics and Metabolism 作者：Ralph Laufer; Michaël Hocquemiller; Kim M. Hemsley 出版日期：2019-02-01 |
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