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Angelman syndrome patient-derived neuron screen leads to clinical ASO rugonersen targeting UBE3A-ATS with long-lasting effect in monkeys |
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期刊:Nucleic Acids Research 作者:Ravi Jagasia; Charlotte Bon; Soren V Rasmussen; Solveig Badillo; Disa Tehler; et al 出版日期:2025 |
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(2025-6-4)