Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy

肾上腺脑白质营养不良 癌症 遗传增强 医学 基因 肿瘤科 遗传学 内科学 生物 过氧化物酶体
作者
Christine Duncan,Jacob R. Bledsoe,Bartosz Grzywacz,Amy Beckman,Melissa Bonner,Florian Eichler,Jörn‐Sven Kühl,Marian H. Harris,Sarah Slauson,Richard A. Colvin,Vinod K. Prasad,Gerald Downey,Francis J. Pierciey,Melissa A. Kinney,Marianna Foos,Ankit Lodaya,Nicole Floro,Geoffrey Parsons,Andrew C. Dietz,Ashish O. Gupta
出处
期刊:The New England Journal of Medicine [New England Journal of Medicine]
卷期号:391 (14): 1287-1301 被引量:59
标识
DOI:10.1056/nejmoa2405541
摘要

Gene therapy with elivaldogene autotemcel (eli-cel) consisting of autologous CD34+ cells transduced with lentiviral vector containing
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